2020年是药品批准的特殊年份。尽管这一年，新冠疫请导致了许多临床试验被推迟；以及曾经一些备受期待的药物遭受了出乎意料的失败（例如诺华(Novartis)用于治疗成人高脂血症的inclisiran, FibroGen用于治疗慢性肾病贫血的roxadustat，以及Gilead用于治疗类风湿性关节炎的filgoinib），并且在2020年仍然没达到期望目标。但是，FDA药品审批速度丝毫没有放缓。根据权威机构对被批准药物未来几年收入的大致预测，本文梳理了2020年FDA批准的十大新药。罗氏的Evrysdi（risdiplam）于2020年8月10日获得FDA批准，用于治疗2个月龄及以上儿童和成人的脊髓性肌萎缩症（SMA）。该药物是一种运动神经元存活基因-2（SMN2）剪接修饰剂，可用于治疗由染色体5q突变致使SMN蛋白缺乏而导致的脊髓性肌萎缩症，为溶液制剂，需每天在家中通过口服或鼻饲管给药。脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。据EvaluatePharma预计，到2024年，该公司的销售额将达到8.03亿美元。此外，另有分析师预测，该业务在顶峰时期可带来25亿至30亿美元的收入。2. Immunomedics-Trodelvy-三阴性乳腺癌
2020年4月22日美国FDA加速批准了Trodelvy用于治疗既往至少接受过两次转移性疾病治疗的转移性三阴性乳腺癌(mTNBC)患者。Trodelvy为一种ADC(抗体偶连药物)，由靶向Trop-2的抗体与化疗药物伊利替康(irinotecan)的活性代谢物SN-38连接构成，并向肿瘤输送高浓度的SN-38，增加对肿瘤细胞的专一性与治疗效果，并降低全身性副作用。三阴性乳腺癌(TNBC)是一种高度侵袭性疾病，约占全球所有乳腺癌类型的15%。三阴性乳腺癌肿瘤相较其他种类乳癌有较高的组织及基因异质性，且复发率也相对较高；因缺乏足够的雌激素、孕激素或HER2受体表达, 内分泌疗法或Her2靶向治疗基本无效。据EvaluatePharma预测，该药物将在2026年实现23亿美元的销售额。3.Esperion-Nexletol-首个口服非他汀类降胆固醇药物
2020年2月，FDA批准了降胆固醇新药Nexletol（bempedoic acid，片剂）。Nexletol是近20年来在美国批准的第一种口服、每日一次、非他汀类降胆固醇药物，在降低LDL-C方面具有一种全新的作用机制。Nexletol的批准，来自一项全球性关键III期临床项目的支持。该项目中包括多项III期临床研究，入组患者超过3000例。在这些研究中，当与最大耐受剂量他汀类药物联合用药时，与安慰剂相比，Nexletol将LDL-C水平降低18%。在他汀类药物不耐受的患者中，与安慰剂相比，Nexletol将LDL-C水平降低28%。据EvaluatePharma预测，到2026年，该公司的年销售额将达到18亿美元。4.吉利德-瑞德西韦（Veklury）- COVID-19
2020年10月22日， FDA批准将抗病毒药物Veklury（remdesivir）用于12岁及以上，体重至少40千克（约88磅）的成年和儿科患者，以治疗需要住院的COVID-19。Veklury仅应在能够提供与住院医院护理相当的急性护理的医院或医疗机构中使用。Veklury是首个获得FDA批准的COVID-19治疗药物。不过，据WHO公布的迄今最大新冠三期临床Solidarity试验的一些信息，这项涉及了全球400多家医院1.2万多名患者的临床试验表明，由FDA领导完成的新冠肺炎重症患者试验中，接受瑞德西韦疗法的患者死亡率约为11%，而安慰剂组的死亡率则是11.2%；而NIAID完成的试验则显示，使用瑞德西韦29天后，试验组的死亡率为11.4%，对照组为15.2%，但在统计学上不具备显著性差异。随着辉瑞新冠疫苗的推出，瑞德西韦所占市场份额可能所剩无几。当然，该药物已给吉利德带来了8.73亿美元的收入，使其成为2020年第三季度吉利德第二畅销的药物。Statista预计，2021年该药物销售额将达到30.74亿美元的峰值，随后在2026年下降至17.29亿美元。5. 百时美施贵宝-Zeposia-复发性多发性硬化症
百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的Zeposia（ozanimod）于2020年3月获得 FDA批准，用于治疗复发性多发性成人硬化症（RMS），包括临床孤立的综合症，复发性疾病和活动性继发性进行性疾病。Zeposia为每日口服的口服药物，是唯一批准使用的鞘氨醇1-磷酸（S1P）受体调节剂，可为RMS患者提供无需进行基因检测即可开始使用。该药物是百时美施贵宝收购Celgene的一个重要原因——付给Celgene股东的部分款项与FDA批准的三种药物有关，其中就包括Zeposia。有机构预测，到2024年，该药物销售额估计为15.98亿美元。6. 再生元REGN-COV2 & 礼来Bamlanivimab - COVID-19
由于它们代表了COVID-19市场的独特性以及该病疗法的不可预测性，因此将两者一起介绍。2020年11月9日,美国FDA宣布批准礼来研究性中和抗体bamlanivimab （LY-CoV555）700 mg剂量紧急使用授权（EUA）。Bamlanivimab被授权用于治疗中度至重度COVID-19成人和12岁及12岁以上儿童患者，以及COVID-19检测阳性的具有高风险发展为严重和/或住院的COVID-19老年患者。2020年11月22日，（FDA）颁发了紧急使用许可（EUA），将casirivimab和imdevimab一起给药，用于治疗成人和儿科（12岁或以上且体重至少为40公斤）的轻至中度COVID-19患者，具有直接SARS-CoV-2病毒检测的阳性结果，且有发展为严重COVID-19的高风险。这包括年龄在65岁以上或患有某些慢性病的患者。该中和抗体疗法来自于再生元公司（Regeneron Pharmaceuticals Inc．）。再生元称该药物REGEN-COV2是首个获得FDA紧急使用授权的COVID-19抗体鸡尾酒疗法。这也是特朗普此前感染新冠后使用的治疗药物之一。与吉利德的瑞德西韦(remdesivir)类似，由于辉瑞生物技术公司(Pfizer-BioNTech)和Moderna推出了明显有效的疫苗，这种中和抗体的长期销售潜力也是不可预测的。SVB Leerink预计，Regeneron在2021年的最高销售额约为13亿美元，此后销售额每年都将下降。伯恩斯坦(Bernstein)分析师预计，2021年抗冠状病毒抗体的总市场价值约为30亿美元。7. Horizon-Tepezza-治疗甲状腺眼病（TED）
2020年1月， FDA批准了Tepezza用于治疗甲状腺眼病（TED）。Tepezza是首个也是唯一一个获得FDA批准的用于治疗TED的药物，TED是一种严重的，进行性的和威胁视力的罕见自身免疫性疾病，其与眼球突出（眼胀），复视（复视），视力模糊，疼痛，炎症和面部毁容。Tepezza是一种人类单克隆抗体（mAb）和胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）的靶向抑制剂，每三周对患者给药一次，共八次输注。据EvaluatePharma预测，该药物2026年销售额将达到14亿美元。8. Aimmune-Palforzia-花生过敏患者
2020年1月，Aimmune的Palforzia [花生（花生（Arachis hypogaea）过敏原Power-dnfp]]被批准为第一种被批准用于花生过敏患者的治疗方法。Palforzia是一种口服免疫疗法，可缓解因意外接触花生而发生的过敏反应，包括过敏反应。它被批准用于确诊为花生过敏的患者，适用于4至17岁的患者。八月份，雀巢以 26亿美元收购了Aimmune，成为雀巢健康科学的重点制药业务。Aimmune的制药专业知识和基础设施完善了雀巢健康科学公司目前对营养科学的关注，并采用了一种整体方法来治疗食物过敏。2024年的估计销售额为12.8亿美元。9.诺华-Kesimpta（奥法妥木单抗）-复发型多发性硬化
2020年8月20日，美国FDA批准了Kesimpta®（奥法妥木单抗）作为一种皮下注射药物，用于治疗成人复发型多发性硬化（RMS），包括临床孤立综合征、复发-缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。Kesimpta®是一种靶向、精确剂量和给药及递送的B细胞疗法，与特立氟胺相比显示出更好的疗效和相似的安全性，成为RMS患者首选治疗方式1。Kesimpta®是首个可通过Sensoready®自动注射笔每月在家自行注射的B细胞疗法。据Clarivate预测，该药物峰值销售额为12.6亿美元。10.Biohaven Pharmaceutical-Nurtec-急性偏头痛
2020年2月28日，FDA批准了Biohaven Pharmaceutical的Nurtec ODT（Rimegepant）用于成人偏头痛（有或无先兆）急性治疗。Nurtec ODT是首个也是唯一一个获FDA批准的速效口腔崩解片（ODT）剂型的降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。在临床研究中，单次口服Nurtec ODT 75mg，可在1小时内迅速缓解疼痛，恢复正常功能，对许多患者的持续疗效可达48小时；此外，接受单剂量Nurtec ODT治疗的患者中，高达86%的患者在24小时内没有使用偏头痛抢救药物。目前市面上有三种治疗偏头痛的CGRP药物，分别是安进(Amgen)和诺华(Novartis)的aimovg、梯瓦(Teva)的Ajovy和礼来(Eli Lilly)的Emgality，但都是注射剂，Biohaven Pharmaceutical 的Nurtec作为口服药物显然具有明显优势。据Evaluate Pharma预测，该药物2024年销售额将达到8.97亿美元。1.https://www.biospace.com/article/biggest-novel-drug-approvals-in-2020/2. 公开资料整理
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